Kas yra atsitiktinių imčių klinikiniai tyrimai. Ūminės kvėpavimo takų infekcijos gydymas suaugusiems: daugiacentrio, atsitiktinių imčių, dvigubai aklo, placebu kontroliuojamo klinikinio atsitiktinių imčių klinikinio tyrimo rezultatai

Dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas tyrimas

klinikinis tyrimas - Moksliniai tyrimai medicinos produktų (įskaitant vaistus) veiksmingumas, saugumas ir toleravimas žmonėms. Geros klinikinės praktikos standartas apibrėžia terminą kaip pilną šio termino sinonimą. klinikinis tyrimas, kuri vis dėlto yra mažiau pageidaujama dėl etinių sumetimų.

Sveikatos priežiūros srityje klinikiniai tyrimai atliekami siekiant rinkti naujų vaistų ar prietaisų saugumo ir veiksmingumo duomenis. Tokie tyrimai atliekami tik surinkus patenkinamą informaciją apie produkto kokybę, ikiklinikinį jo saugumą ir šalies, kurioje atliekamas šis klinikinis tyrimas, atitinkama sveikatos priežiūros institucija / Etikos komitetas davė leidimą.

Atsižvelgdami į tokio produkto rūšį ir jo kūrimo etapą, mokslininkai sveikus savanorius ir (arba) pacientus iš pradžių įtraukia į mažus bandomuosius, „šaudymo“ tyrimus, vėliau atliekami didesni tyrimai su pacientais, dažnai lygindami šį naują produktą su jau paskirtu gydymu. Surinkus teigiamus duomenis apie saugumą ir veiksmingumą, pacientų skaičius paprastai didėja. Klinikinių tyrimų dydis gali būti įvairus – nuo vieno centro vienoje šalyje iki daugiacentrių tyrimų, kuriuose dalyvauja centrai daugelyje šalių.

Klinikinių tyrimų poreikis

Kiekvienas naujas medicinos produktas (vaistas, prietaisas) turi būti ištirtas klinikiniais tyrimais. Ypatingas dėmesys buvo skiriamas klinikiniams tyrimams XX amžiaus pabaigoje, plėtojant įrodymais pagrįstos medicinos koncepciją.

Įgaliotos kontrolės įstaigos

Daugumoje pasaulio šalių sveikatos apsaugos ministerijose yra specialūs departamentai, atsakingi už naujų vaistų klinikinių tyrimų rezultatų tikrinimą ir leidimų gauti medicininį produktą (vaistą, prietaisą) vaistinių tinkle išdavimą.

JUNGTINESE AMERIKOS VALSTIJOSE

Pavyzdžiui, JAV toks skyrius yra Maisto ir vaistų administracija (

Rusijoje

Rusijoje klinikinių tyrimų, atliekamų Rusijoje, priežiūros funkcijas atlieka federalinė tarnyba už sveikatos priežiūrą ir Socialinis vystymasis(Roszdravnadzor RF).

Nuo klinikinių tyrimų (KT) eros pradžios 1990-ųjų pradžioje Rusijoje atliekamų tyrimų skaičius kasmet nuolat auga. Tai ypač akivaizdu tarptautinių daugiacentrių klinikinių tyrimų (IMCT) atveju, kurių skaičius per pastaruosius dešimt metų išaugo beveik penkis kartus – nuo 75 1997 m. iki 369 2007 m. IMCT dalis visoje Rusijoje atliekamų klinikinių tyrimų apimtyje taip pat auga – jei prieš dešimt metų jų buvo tik 36%, tai 2007 metais jų dalis išaugo iki 66% viso klinikinių tyrimų skaičiaus. Tai svarbus teigiamas rinkos „sveikatos“ rodiklis, atspindintis didelį užsienio rėmėjų pasitikėjimą Rusija, kaip besiformuojančia klinikinių tyrimų rinka.

Duomenys gauti iš rusų kalbos tyrimų centrai yra besąlygiškai priimami užsienio reguliavimo institucijų registruojant naujus vaistus. Tai taikoma ir JAV Maisto ir vaistų administracijai (FDA), ir Europos vaistų vertinimo agentūrai (EMEA). Pavyzdžiui, šešios iš 19 naujų molekulinių medžiagų, kurias 2007 m. patvirtino FDA, buvo atliktos klinikinių tyrimų, kuriuose dalyvavo Rusijos tyrimų centrai.

Kitas svarbus veiksnys, didinantis IMCT skaičių Rusijoje, yra komercinio patrauklumo augimas užsienio rėmėjams. Mažmeninės komercinės rinkos augimo tempai Rusijoje yra tris keturis kartus didesni nei Europos ar JAV farmacijos rinkų augimo tempai. 2007 m. augimas Rusijoje siekė 16,5 proc., o absoliuti visų vaistinių preparatų pardavimų apimtis siekė 7,8 mlrd. JAV dolerių. Tokia tendencija išliks ir ateityje dėl efektyvios gyventojų paklausos, kuri, Ūkio ir prekybos plėtros ministerijos specialistų prognozėmis, per ateinančius aštuonerius metus nuosekliai augs. Tai rodo, kad jei bendromis rinkos dalyvių pastangomis Rusija priartės prie Europos galutinių terminų gauti leidimus atlikti klinikinius tyrimus, tai turėdama gerą pacientų skaičių ir toliau stabilizuodamasi politinei ir reguliavimo aplinkai, ji greitai taps viena iš pirmaujančių pasaulio klinikinių tyrimų rinkų.

2007 m. Rusijos Federacijos „Roszdravnadzor“ išdavė 563 leidimus visų tipų klinikiniams tyrimams, tai yra 11% daugiau nei 2006 m. Rodiklių padidėjimas daugiausia turėtų būti siejamas su tarptautinių daugiacentrių klinikinių tyrimų (IMCT) skaičiaus padidėjimu (14 proc.) ir vietoje atliekamų klinikinių tyrimų (18 proc. per metus) padidėjimu. Remiantis „Synergy Research Group“, kas ketvirtį atliekančios Rusijos klinikinių tyrimų rinkos stebėseną („Orange Book“), prognozėmis, 2008 metais naujų tyrimų skaičius svyruos ties 650, o iki 2012 metų pasieks tūkstantį naujų. KT per metus.

Kontrolės praktika kitose šalyse

Panašios institucijos yra ir kitose šalyse.

Tarptautiniai reikalavimai

Klinikinių tyrimų (testų) atlikimo pagrindas yra tarptautinės organizacijos „Tarptautinė harmonizavimo konferencija“ (ICG) dokumentas. Šis dokumentas vadinamas „Geros klinikinės praktikos gairėmis“ („GCP standarto aprašymas“; gera klinikinė praktika verčiama kaip „gera klinikinė praktika“).

Be gydytojų, klinikinių tyrimų srityje dažniausiai dirba ir kiti klinikinių tyrimų specialistai.

Klinikiniai tyrimai turi būti atliekami laikantis pagrindinių Helsinkio deklaracijos etikos principų, GCP standarto ir taikomų reguliavimo reikalavimų. Prieš pradedant klinikinį tyrimą, reikėtų įvertinti santykį tarp numatomos rizikos ir laukiamos naudos tiriamajam ir visuomenei. Priešakyje yra subjekto teisių, saugos ir sveikatos prioriteto principas prieš mokslo ir visuomenės interesus. Dalykas gali būti įtrauktas į tyrimą tik remiantis savanoriškas informuotas sutikimas(IS), gautas išsamiai susipažinus su studijų medžiaga. Šis sutikimas patvirtinamas paciento (subjekto, savanorio) parašu.

Klinikinis tyrimas turi būti moksliškai pagrįstas ir išsamiai bei aiškiai aprašytas tyrimo protokole. Rizikos ir naudos balanso įvertinimas, taip pat tyrimo protokolo ir kitos su klinikinių tyrimų atlikimu susijusios dokumentacijos peržiūra ir tvirtinimas yra organizacijos ekspertų tarybos / nepriklausomo etikos komiteto (IEC / IEC) pareiga. Kai patvirtins IRB/IEC, klinikinis tyrimas gali būti tęsiamas.

Klinikinių tyrimų tipai

Pilotas tyrimas skirtas gauti preliminarius duomenis, kurie yra svarbūs planuojant tolesnius tyrimo etapus (nustatant galimybę atlikti tyrimą didesniame tiriamųjų skaičiuje, imties dydį būsimame tyrime, reikalingą tyrimo galią ir kt.).

Atsitiktinė klinikinis tyrimas, kurio metu pacientai atsitiktinai suskirstomi į gydymo grupes (atsitiktinės atrankos procedūra) ir turi tokią pačią galimybę gauti tiriamąjį arba kontrolinį vaistą (lyginamąjį arba placebą). Neatsitiktinių imčių tyrime nėra atsitiktinės atrankos procedūros.

kontroliuojamas(kartais sinonimas „lyginamoji“) klinikinis tyrimas, kurio metu tiriamasis vaistas, kurio veiksmingumas ir saugumas dar nėra visiškai nustatytas, lyginamas su vaistu, kurio veiksmingumas ir saugumas yra gerai žinomas (lyginamuoju vaistu). Tai gali būti placebas (placebu kontroliuojamas tyrimas), standartinis gydymas arba visai negydymas. Atliekant nekontroliuojamą (nelyginamąjį) tyrimą, kontrolinė/lyginamoji grupė (grupė tiriamųjų, vartojančių lyginamąjį vaistą) nenaudojama. Plačiąja prasme kontroliuojamas tyrimas reiškia bet kokį tyrimą, kurio metu galimi šališkumo šaltiniai yra kontroliuojami (jei įmanoma, sumažinami arba pašalinami) (tai yra, jis atliekamas griežtai laikantis protokolo, stebimas ir pan.).

Kai diriguoja lygiagrečiai tiriamieji dalykai įvairios grupės gauti arba tik tiriamąjį vaistą, arba tik lyginamąjį preparatą / placebą. IN kirsti tyrimų, kiekvienas pacientas gauna abu lyginamuosius vaistus, dažniausiai atsitiktine tvarka.

Tyrimai gali būti atviras kai visi tyrimo dalyviai žino, kokį vaistą pacientas vartoja, ir aklas(užmaskuotas), kai viena (vienkartinis tyrimas) arba kelios tyrime dalyvaujančios šalys (dvigubai aklas, trigubai aklas arba visiškai aklas tyrimas) yra laikomos nežinioje apie pacientų paskirstymą į gydymo grupes.

perspektyvus tyrimas atliekamas dalyvius suskirstant į grupes, kurios gaus arba negaus tiriamojo vaisto prieš pasireiškus rezultatams. Priešingai, retrospektyvaus (istorinio) tyrimo metu tiriami ankstesnių klinikinių tyrimų rezultatai, tai yra, rezultatai atsiranda prieš pradedant tyrimą.

Priklausomai nuo tyrimų centrų, kuriuose tyrimas atliekamas pagal vieną protokolą, skaičiaus, studijos yra vienas centras Ir daugiacentris. Jei tyrimas atliekamas keliose šalyse, jis vadinamas tarptautiniu.

IN lygiagrečiai Tyrime lyginamos dvi ar daugiau tiriamųjų grupių, iš kurių viena ar daugiau gauna tiriamąjį vaistą, o viena grupė yra kontrolinė. Kai kurie paraleliniai tyrimai lygina skirtingus gydymo būdus, neįtraukiant kontrolinės grupės. (Šis dizainas vadinamas nepriklausomos grupės dizainu.)

kohorta tyrimas – tai stebėjimo tyrimas, kurio metu tam tikrą laiką stebima pasirinkta žmonių grupė (kohorta). Lyginami skirtingų šios kohortos pogrupių tiriamųjų, kurie buvo arba nebuvo gydomi (arba buvo gydomi įvairiu laipsniu) tiriamuoju vaistu, rezultatai. IN būsima kohorta studijų kohortos sudaro dabartį ir stebi jas ateityje. Atliekant retrospektyvinį (arba istorinį) kohortos tyrimą, kohorta atrenkama iš archyvinių įrašų ir atsekama pagal jų rezultatus nuo tada iki dabar. Kohortiniai tyrimai naudojami ne vaistams tirti, o poveikio veiksnių, kurių negalima kontroliuoti arba etiškai kontroliuoti (rūkymas, antsvorio ir tt).

Studijoje atvejo kontrolė(sinonimas: atvejo analizė) palyginkite žmones, sergančius tam tikra liga ar baigtimi („atvejis“) su žmonėmis iš tos pačios populiacijos, kurie neserga šia liga arba kurie nepatyrė tokios baigties („kontrolė“), kad nustatytų ryšį tarp baigties ir ankstesnio tam tikrų rizikos veiksnių poveikis.veiksniai. Atvejų serijos tyrime stebimi keli asmenys, kuriems paprastai skiriamas toks pat gydymas, nenaudojant kontrolinės grupės. Atvejo ataskaita (sinonimai: atvejo ataskaita, ligos istorija, vieno atvejo aprašymas) yra gydymo ir baigties viename asmenyje tyrimas.

Dvigubai aklas, atsitiktinių imčių, placebu kontroliuojamas tyrimas- medicininio produkto (ar gydymo technikos) testavimo metodas, kurio metu atsižvelgiama ir į rezultatus neįtraukiama tiek nežinomų veiksnių, tiek psichologinės įtakos faktorių įtaka pacientui. Bandymo tikslas – patikrinti tik vaisto (ar technikos) poveikį ir nieko daugiau.

Bandydami vaistą ar techniką, eksperimentuotojai dažniausiai neturi pakankamai laiko ir galimybių patikimai nustatyti, ar išbandyta technika duoda pakankamą efektą, todėl statistiniai metodai naudojami ribotame klinikiniame tyrime. Daugelį ligų labai sunku išgydyti ir gydytojai turi kovoti už kiekvieną žingsnį sveikimo link. Todėl atliekant tyrimą stebimi įvairūs ligos simptomai ir kaip jie keičiasi veikiant.

Žiaurų pokštą gali suvaidinti tai, kad daugelis simptomų nėra griežtai susiję su liga. Jie nėra aiškūs skirtingi žmonės ir yra pavaldūs net atskiro žmogaus psichikai: veikiant maloniems gydytojo žodžiams ir (arba) pasitikėjimui, gali pagerėti paciento optimizmo laipsnis, simptomai ir savijauta, dažnai pakyla objektyvūs imuniteto rodikliai. . Taip pat gali būti, kad realaus pagerėjimo nebus, bet padidės subjektyvi gyvenimo kokybė. Neįtraukti veiksniai, tokie kaip paciento rasė, amžius, lytis ir kt., taip pat gali turėti įtakos simptomams, o tai taip pat parodys ką nors kita nei tiriamojo vaisto poveikis.

Norint pašalinti šiuos ir kitus efektus, kurie sutepa terapinės technikos įtaką, naudojami šie metodai:

atliekami tyrimai kontroliuojamas placebu. Tai yra, pacientai skirstomi į dvi grupes, viena – pagrindinė – gauna tiriamąjį vaistą, o kita – kontrolinė – placebas – manekenas.

atliekami tyrimai aklas(Anglų) viengubas aklas). Tai reiškia, kad pacientai nežino, kad kai kurie iš jų gauna placebą, o ne naują tiriamąjį vaistą. Dėl to placebo grupės pacientai taip pat mano, kad yra gydomi, nors iš tikrųjų gauna manekeną. Todėl teigiama placebo efekto dinamika pasireiškia abiejose grupėse ir iškrenta iš palyginimo.

IN dvigubai aklas(dvigubai aklas) tyrimas, ne tik pacientai, bet ir gydytojai bei slaugytojai, skiriantys pacientams vaistus ir net klinikos vadovybę, patys nežino, ką jiems duoda – ar tiriamasis vaistas, ar placebas yra tikras. Tai pašalina teigiamą gydytojų, klinikos vadovybės ir medicinos personalo pasitikėjimo poveikį.

Etikos problemos ir klinikiniai tyrimai

Vaistų kūrimas ir klinikiniai tyrimai yra labai brangios procedūros. Kai kurios firmos, siekdamos sumažinti testavimo išlaidas, pirmiausia atlieka juos šalyse, kuriose bandymų reikalavimai ir kaina yra žymiai mažesni nei kūrėjo šalyje.

Taigi daugelis vakcinų iš pradžių buvo išbandytos Indijoje, Kinijoje ir kitose trečiojo pasaulio šalyse. Kaip antrasis ar trečiasis klinikinių tyrimų etapas, taip pat buvo naudojami labdaringi vakcinų pristatymai į Afrikos ir Pietryčių Azijos šalis.

Vaistai nuo vėžio skiriasi, kiekvienas jų yra atliekamas pagal specifinius tikslus ir parenkamas pagal būtinus vaistų tyrimams parametrus. Šiuo metu išskiriami šie klinikinių tyrimų tipai:

Atviras ir aklas klinikinis tyrimas

Klinikinis tyrimas gali būti atviras arba aklas. atviras tyrimas– štai tada ir gydytojas, ir jo pacientas žino, koks vaistas yra tiriamas. aklas tyrimas skirstomi į viengubą, dvigubai aklą ir visiškai aklą.

Paprastas aklas tyrimas yra tada, kai viena šalis nežino, kuris vaistas yra tiriamas.
Dvigubai aklas tyrimas Ir visiškai aklas tyrimas yra tada, kai dvi ar daugiau šalių neturi informacijos apie tiriamąjį vaistą.

Bandomasis klinikinis tyrimas atliekama siekiant gauti preliminarius duomenis, svarbius planuojant tolesnius tyrimo etapus. Įjungta paprasta kalba tai būtų galima pavadinti „matymu“. Bandomojo tyrimo pagalba nustatoma galimybė atlikti tyrimą didesniam skaičiui dalykų, apskaičiuojami būtini pajėgumai ir finansinės išlaidos būsimiems tyrimams.

Kontroliuojamas klinikinis tyrimas- tai lyginamasis tyrimas, kurio metu naujas (tiriamasis) vaistas, kurio veiksmingumas ir saugumas dar nėra iki galo ištirtas, lyginamas su standartiniu gydymu, tai yra vaistu, kuris jau praėjo tyrimus ir pateko į rinką.

Pirmosios grupės pacientai gydomi tiriamuoju vaistu, antrosios grupės pacientai – standartiniu (ši grupė vadinama kontrolė, taigi ir studijų rūšies pavadinimas). Palyginamoji priemonė gali būti standartinė terapija arba placebas.

Nekontroliuojamas klinikinis tyrimas- tai tyrimas, kuriame nėra tiriamųjų grupės, vartojančios lyginamąjį vaistą. Paprastai tokio tipo klinikiniai tyrimai atliekami su vaistais, kurių veiksmingumas ir saugumas įrodytas.

atsitiktinių imčių klinikinis tyrimas yra tyrimas, kurio metu pacientai atsitiktinai suskirstomi į kelias grupes (pagal gydymo tipą ar gydymo režimą) ir turi vienodą galimybę gauti tiriamąjį arba kontrolinį vaistą (lyginamąjį vaistą arba placebą). IN neatsitiktinis tyrimas atsitiktinės atrankos procedūra nevykdoma, atitinkamai pacientai į atskiras grupes neskirstomi.

Lygiagretūs ir kryžminiai klinikiniai tyrimai

Lygiagretūs klinikiniai tyrimai- tai tyrimai, kurių metu skirtingų grupių tiriamieji gauna arba tik tiriamąjį vaistą, arba tik lyginamąjį vaistą. Lygiagrečiame tyrime lyginamos kelios tiriamųjų grupės, iš kurių viena gauna tiriamąjį vaistą, o kita grupė yra kontrolinė. Kai kurie paraleliniai tyrimai lygina skirtingus gydymo būdus, neįtraukiant kontrolinės grupės.

Kryžminiai klinikiniai tyrimai yra tyrimai, kurių metu kiekvienas pacientas gauna abu palygintus vaistus atsitiktine seka.

Prospektyvus ir retrospektyvus klinikinis tyrimas

Perspektyvinis klinikinis tyrimas- tai pacientų grupės stebėjimas ilgą laiką, iki rezultato atsiradimo (kliniškai reikšmingas įvykis, kuris yra tyrėjo susidomėjimo objektas - remisija, atsakas į gydymą, atkrytis, mirtis). Toks tyrimas yra patikimiausias, todėl atliekamas dažniausiai, ir skirtingos salys kartu, kitaip tariant, jis yra tarptautinis.

Skirtingai nuo perspektyvinio tyrimo, retrospektyvus klinikinis tyrimas priešingai – tiriami ankstesnių klinikinių tyrimų rezultatai, t.y. rezultatai atsiranda prieš pradedant tyrimą.

Vieno ir daugiacentrio klinikinis tyrimas

Jei klinikinis tyrimas vyksta viename tyrimų centre, jis vadinamas vienas centras, o jei remiantis keliais, tada daugiacentris. Jei vis dėlto tyrimas atliekamas keliose šalyse (paprastai centrai yra skirtingose šalyse), jis vadinamas tarptautinis.

Grupės klinikinis tyrimas yra tyrimas, kurio metu tam tikrą laiką stebima pasirinkta dalyvių grupė (kohorta). Pasibaigus šiam laikui, tyrimo rezultatai lyginami tarp skirtingų šios kohortos pogrupių tiriamųjų. Remiantis šiais rezultatais, daroma išvada.

Atliekant perspektyvinį kohortinį klinikinį tyrimą, tiriamųjų grupės formuojamos dabartyje ir stebimos ateityje. Atliekant retrospektyvinį kohortos klinikinį tyrimą, tiriamųjų grupės atrenkamos remiantis archyviniais duomenimis ir atsekami jų rezultatai iki šių dienų.

Kokio tipo klinikinis tyrimas būtų patikimiausias?

Pastaruoju metu farmacijos įmonės yra įpareigotos atlikti klinikinius tyrimus, kuriuose patikimiausi duomenys. Dažniausiai atitinka šiuos reikalavimus perspektyvus, dvigubai aklas, atsitiktinių imčių, daugiacentris, placebu kontroliuojamas tyrimas. Tai reiškia kad:

perspektyvus– bus stebimas ilgą laiką;
Atsitiktinė- pacientai buvo atsitiktinai suskirstyti į grupes (dažniausiai tai daroma specialia kompiuterine programa, kad galiausiai skirtumai tarp grupių taptų nereikšmingi, tai yra statistiškai nepatikimi);
dvigubai aklas- nei gydytojas, nei pacientas nežino, į kurią grupę pacientas pateko atsitiktinės atrankos metu, todėl toks tyrimas yra kuo objektyvesnis;
Daugiacentris– atliekama keliose įstaigose vienu metu. Kai kurios navikų rūšys yra itin retos (pavyzdžiui, nesmulkialąstelinio plaučių vėžio atveju ALK mutacija), todėl viename centre sunku rasti reikiamą skaičių pacientų, atitinkančių įtraukimo į protokolą kriterijus. Todėl tokie klinikiniai tyrimai atliekami iš karto keliuose tyrimų centruose, o paprastai – keliose šalyse vienu metu ir vadinami tarptautiniais;
kontroliuojamas placebu– dalyviai skirstomi į dvi grupes, vieni gauna tiriamąjį vaistą, kiti – placebą;

Atsitiktiniai klinikiniai tyrimai vadinami naujų profilaktikos ir gydymo formų bei metodų tyrimais. Kitų tipų šių metodų testų skalėje jie užima aukščiausią vietą pagal rezultatų įrodymą ir sisteminių klaidų tikimybę.

Kiti tyrimai apima:

Būsimoji kohorta, leidžianti tirti rizikos veiksnius, taip pat prognostinius veiksnius. Šis metodas apima didelės tiriamųjų grupės stebėjimą pakankamai ilgą laiką (metų tvarka). Pati grupė suskirstoma į pogrupius su rizikos veiksnių buvimu ar nebuvimu, po kurių įvertinama šių veiksnių įtaka tiriamiems klinikiniams kintamiesiems. Tokių testų pavyzdys yra narkotikų ir alkoholio įtakos ŽIV infekcijos išsivystymo dinamikai pacientams, sergantiems alkoholizmu ir priklausomybe nuo narkotikų.
Klinikiniai tyrimai tokio tipo: „Atvejo kontrolė“. Šie tyrimai yra retrospektyvūs, skirti tirti įvykius, kuriuos sunku modeliuoti klinikinėje aplinkoje arba kurie yra reti. Šiuo atveju dominantys parametrai lyginami pacientų, jautrių tam tikrai ligai, grupėje su tais pačiais parametrais. sveikų žmonių. Pavyzdžiui, norint atsekti, kaip genetikos požiūriu atsiranda polinkis į alkoholizmą, reikia palyginti tam tikro skaičiaus pacientų, sergančių alkoholizmu, ir sveikų žmonių, sergančių alkoholizmu, specialių genų alelių pasiskirstymo dažnį. tiriamųjų grupė.
Tiriama atvejų serija, tai yra tiriamos pacientų grupės ypatybės ar natūrali jų ligos eiga.
Atliekamas konkrečių atvejų aprašymas, tai yra aprašomi klinikiniai atvejai, rodantys asmens priklausomybę nuo vaistų ar reto vaisto.

Tyrimo rezultatus reikia patvirtinti. Jei pirmiau pateiktame sąraše pateiktų rezultatų įrodymų mažėja, tikėtina, kad į tyrimo rezultatus įsivėlė sistemingos klaidos. Kuo didesnė ši tikimybė, tuo labiau prieštaringi yra tyrimų rezultatai. Čia būtina apibrėžti, kas yra atsitiktinių imčių klinikiniai tyrimai. Tai yra didžiausią įrodymų turintys tyrimai. Atsitiktinių imčių klinikinių tyrimų metodas metodologiškai yra artimiausias klasikiniam moksliniam eksperimentui. Tinkamai planuojant, tai beveik nesukelia sisteminių klaidų.

Tyrimo planavimas.

Tyrimo atlikimo tvarką nustato pagrindinis dokumentas, kuris vadinamas tyrimo protokolu. Jame suformuluotas tyrimo tikslas, išdėstyta tiriamųjų atrankos ir iš jų grupių formavimo metodika; aprašoma intervencija, gautų rezultatų registravimas ir duomenų apdorojimo statistika. Taip pat nurodytas protokolo dizainas.

Tyrimo tikslas turi būti aiškus, iš anksto nustatytas. Tai yra pagrindinis įrodymais pagrįstos medicinos principas.

Į siektinų tikslų tipus klinikinės atsitiktinių imčių tyrimai apima:

Vaisto poveikio nustatymas ir nustatymas bei jų palyginimas su kontrolės parametrais.
Poveikių apibrėžimas šalutiniai poveikiai vaistinių medžiagų.
Gyvenimo kokybės kriterijų apibrėžimas, taip pat gydymo kainos įvertinimas.

Be kita ko, aiškus tyrimo tikslų išdėstymas leidžia lengviau nustatyti tyrimo planą, kuris atsitiktinių imčių klinikinio tyrimo atveju gali skirtis. Populiariausias dviejų lygiagrečių grupių tyrimų atlikimo modelis. Tokiu atveju atsitiktinės atrankos rezultate susidaro dvi (kelios) tiriamųjų grupės. Tada kiekviena iš šių grupių gauna vaistą, kuris skiriasi nuo to, kurį gavo kita grupė (arba viena iš grupių gauna placebą).

Faktorinis planavimas tyrime taikomas tais atvejais, kai reikia nustatyti kombinuotos terapijos su dviem skirtingais vaistais efektyvumą. Vertinant testo rezultatus dvipusės dispersinės analizės metodu, galima atskirai nustatyti kiekvieno vaisto gydomąjį poveikį, taip pat poveikį, kurį suteikia jų sąveika tarpusavyje.

2 gydymo būdų palyginimui naudojamas kryžminis atsitiktinių imčių klinikinių tyrimų planas. Modelio esmė ta, kad kiekvienas bandomasis dalyvis paeiliui išbando abu vaistus, taip nustatydamas kiekvieno iš jų veiksmingumą ir palygindamas rezultatus. Šis metodas dažniausiai naudojamas tiriant mažas tiriamųjų imtis, nes būtent jis leidžia naudoti statistinius metodus su ne tokiais griežtais patikimumo kriterijais. Šio metodo apribojimas gali būti tik tai, kad liekamieji reiškiniai narkologijoje turi per ilgą likvidavimo laikotarpį. Be to, gali būti liekamųjų ankstesnio pirmojo vaisto vartojimo reiškinių, kurie turi įtakos tolesnio gydymo antruoju vaistu rezultatų patikimumui.

Atsitiktinių imčių klinikiniai tyrimai iš esmės yra perspektyvūs. Tačiau tuo pat metu numanomos kontrolės galimybės: jokio gydymo, placebo ar kitokio aktyvus gydymas, « tradicinis gydymas“, kita to paties vaisto dozė, pradinės būsenos kontrolė.

Tiriant naujus vaistus dažniausiai taikoma placebo kontrolė, nes tai metodologiškai teisingiausias būdas nustatyti vaisto ar gydymo efektyvumą. Tačiau reikia pažymėti, kad placebo kontrolės panaudojimo technologija gali būti etiška tik tais atvejais, kai reikiamo vaisto nebuvimas negali padaryti reikšmingos žalos tiriamajam.

6-ame kurse vienoje iš katedrų mokytoja uždavė klausimą mūsų grupei: „ Kokiu pagrindu rekomenduojami vaistai konkrečiai ligai gydyti?“. Kai kurie mokiniai siūlė vaistus rinktis pagal jų veikimo mechanizmą, ligos ypatybes ir pan. Tai nėra visiškai tikslūs atsakymai. Šiais laikais vaistai pasirenkami pirmiausia dėl jų efektyvumą. Ir jie tai daro su griežti moksliniai metodai. Šiandien sužinosite:

kuris tyrimas yra pigesnis - išilginis ar skersinis,
kad čiulptukai skirti ne tik vaikams,
kodėl aklųjų gydymas laikomas vertingiausiu.

Šiuolaikiniai gydymo metodai paremti pozicijomis įrodymais pagrįsta medicina (įrodymais pagrįsta medicina). « įrodymais pagrįsta medicina“, taip pat vadinamas „ klinikinė epidemiologija“. Įrodymais pagrįsta medicina leidžia numatyti konkretaus paciento ligos eigą, remiantis daugelio panašių atvejų, ištirtų taikant griežtus mokslinius matematinės statistikos metodus, eiga.

Norėdami padaryti išvadas apie vaisto veiksmingumą ar neveiksmingumą, atlikite tyrimus. Prieš tiriant vaistą tikrų pacientų, jis atlieka daugybę eksperimentų su gyvais audiniais, gyvūnais ir sveikais savanoriais. Daugiau apie šiuos etapus pakalbėsiu atskirai medžiagoje „Kaip kuriami vaistai“. Galų gale vaisto veiksmingumas ir saugumas tikrinamas sergančių žmonių grupėje, toks testas vadinamas klinikinės.

Rengdami klinikinį tyrimą mokslininkai nustato tiriamųjų kontingentą, atrankos ir atmetimo kriterijus, tiriamo reiškinio analizės metodiką ir daug daugiau. Visa tai kartu vadinama studiju dizainas.

Klinikinių tyrimų tipai

Egzistuoja 3 tipų klinikiniai tyrimai su savo privalumais ir trūkumais:

skerspjūvio (vienu metu) tyrimai,
išilginiai (perspektyviniai, išilginiai, kohortiniai) tyrimai,
retrospektyviniai tyrimai („atvejis – kontrolė“).

Dabar daugiau apie kiekvieną tipą.

1) Skerspjūvio (vieno kadro) tyrimas.

Tai vienkartinis pacientų grupės tyrimas. Galite gauti, pavyzdžiui, statistiką apie sergamumą ir esamą ligos eigą tiriamojoje grupėje. Man primena fotografiją, darytą konkrečiu momentu. Skerspjūvio tyrimas yra pigus, tačiau iš jo neįmanoma suprasti ligos dinamikos.

Pavyzdys: prevencinis parduotuvės gydytojo patikrinimas įmonėje.

2) Išilginis (perspektyvinis, longitudinis, kohortinis) tyrimas.

Terminija: nuo lat. longitudinalis- išilginis.

Longitudinis tyrimas yra pacientų grupės stebėjimas ilgą laiką. Iki šiol tokie tyrimai patys yra patikimi (pagrįsti įrodymais), todėl atliekami dažniausiai. Tačiau jie yra brangūs ir dažniausiai atliekami keliose šalyse vienu metu (t. y. yra tarptautiniai).

Kodėl longitudiniai tyrimai dar vadinami kohortiniais tyrimais? Kohorta -

Legiono taktinis vienetas Senovės Roma(nuo II a. pr. Kr.). Legione buvo 10 kohortų, kohortoje - 360-600 žmonių.
Perkeltine prasme – glaudžiai susieta žmonių grupė.
IN klinikinė epidemiologija kohorta- yra žmonių grupė, kurią iš pradžių vienijo kai kurie bendras bruožas(pavyzdžiui: sveiki asmenys arba pacientai tam tikroje ligos stadijoje) ir stebimi tam tikrą laikotarpį.

Tyrimo modelio schema vienoje grupėje.

Tarp būsimų studijų yra paprastų ir dvigubai aklų, atvirų ir kt., daugiau apie tai žemiau.

3) Retrospektyviniai tyrimai („atvejis – kontrolė“).

Šie tyrimai atliekami, kai reikia susieti praeities rizikos veiksnius su esama paciento būkle. Paprasčiausias pavyzdys: pacientą ištiko miokardo infarktas, rajono gydytojas varta kortelę ir galvoja: „ Iš tiesų, kelerius metus aukštas cholesterolio kiekis nesibaigia gerai. Pacientams reikia skirti daugiau statinų».

Retrospektyvūs tyrimai yra pigūs, tačiau turi mažai įrodymų. informacija iš praeities nėra patikima (pavyzdžiui, ambulatorinė kortelė gali būti pildoma atgaline data arba neapžiūrint paciento).

Dvigubai aklas, atsitiktinių imčių, daugiacentris, placebu kontroliuojamas tyrimas

Kaip jau minėjau aukščiau daugiausia įrodymų yra perspektyviniai (longitudiniai) tyrimai, todėl jos atliekamos dažniausiai. Patikimiausias iš visų iki šiol numatomų tyrimų yra dvigubai aklas, atsitiktinių imčių, daugiacentris, placebu kontroliuojamas tyrimas. Pavadinimas atrodo pernelyg moksliškas, tačiau jame nėra nieko sudėtingo. Leiskite paaiškinti terminą žodis po žodžio.

Kas nutiko atsitiktinių imčių tyrimas? Žodis kilęs iš anglų kalbos. atsitiktine tvarka- išdėstyti atsitiktine tvarka; sumaišyti. Kadangi išbandyto vaisto veiksmingumas turi būti lyginamas su kažkuo, kiekviename tyrime yra patyrusi grupė(jame patikrinamas reikalingas vaistas) ir kontrolinė grupė, arba palyginimo grupė(kontrolinės grupės pacientams tiriamasis vaistas neskiriamas). Žvelgiant į priekį, pasakysiu, kad tyrimas su kontroline grupe vadinamas kontroliuojamas.

Randomizavimas šiuo atveju yra ATSITIKTINIS pacientų paskirstymas į grupes. Be galo svarbu, kad tyrėjai savo savanaudiškais tikslais negalėtų surinkti lengvesnių pacientų į eksperimentinę grupę, o sunkesnių – į kontrolinę grupę. Yra specialūs atsitiktinės atrankos metodai, todėl galiausiai skirtumai tarp grupių tampa statistiškai nepatikimi. Apie koncepciją autentiškumas» įrodymais pagrįstoje medicinoje taip pat papasakosiu toliau.

Kas nutiko aklas ir dvigubai aklas tyrimas? At vienišas aklas Tyrimo metu pacientas nežino, į kurią grupę atsitiktinės atrankos metu pateko ir koks vaistas jam skiriamas, tačiau tai žino sveikatos priežiūros darbuotojas, kuris gali netyčia ar netyčia išduoti paslaptį. At dvigubai aklas tyrimo, nei gydytojas, nei pacientas nežino, ką tiksliai gauna konkretus pacientas, todėl toks tyrimas yra objektyvesnis.

Pastaba. Jei dėl kokių nors priežasčių neįmanoma vartoti placebo (pavyzdžiui, gydytojas ar pacientas gali nesunkiai atpažinti vaistą pagal jo poveikį, pvz.: MgSO4 su į veną suteikia trumpą intensyvaus karščio pojūtį iš vidaus), elgesį atviras tyrimas(ir gydytojas, ir pacientas žino, koks vaistas yra paskirtas). Tačiau atviras tyrimas yra daug mažiau patikimas.

Įdomu tai, kad iš bendro pacientų skaičiaus ligoninėje placebas(neveikiantis vaistas; placebas imituoja vaistą, bet veiklioji medžiaga nėra) padeda 25-35% , atvejais psichinė liga– iki 40 proc. Jeigu placebą vartojančiam pacientui pasireiškia ryškus teigiamas poveikis tokie pacientai gali būti neįtraukti į tyrimą.

Vietoj placebo gali būti naudojamas vaistas, kurį jie nori palyginti su testu. Savo ruožtu išbandytas vaistas gali būti vartojamas vienu iš 2 variantų:

lygiagrečiose grupėse: t.y. vienoje grupėje vartojamas tiriamasis vaistas, o antroje (kontrolinėje) grupėje – placebas arba lyginamasis vaistas.

Lygiagrečios grupės tyrimo modelio metmenys.

kryžminiame tyrime: kiekvienas pacientas tam tikra seka gauna tiriamąjį ir kontrolinį vaistą. Tarp šių vaistų vartojimo turėtų būti laisvas laikotarpis, skirtas „pašalinti“ ankstesnio vaisto vartojimo pasekmes. Toks laikotarpis vadinamas likvidavimas", arba" plovimas».

„Kryžminio“ tyrimo modelio schema.

Kas nutiko kontroliuojamas tyrimas? Kaip jau minėjau aukščiau, tai yra tyrimas, kuriame yra 2 pacientų grupės: patyrusi grupė(gaunamas naujas vaistas arba naujas gydymas) ir kontrolinė grupė(Jo negauna). Tačiau yra nedidelė problema. Jei kontrolinės grupės pacientams vaistas nebus skiriamas, jie nuspręs, kad nėra gydomi, tada įsižeis ir prislėgs. Gydymo rezultatai tikrai bus prastesni. Taigi mokslininkai kontrolinei grupei duoda placebą – manekeną.

Kontrolės tipai įrodymais pagrįstoje medicinoje:

Autorius išvaizda o placebo skonis dėl specialių pagalbinių medžiagų be veikliosios medžiagos primena tiriamąjį vaistą. Šis valdymo tipas vadinamas placebo kontrolė (neigiama kontrolė).
Jei placebą vartojančiam pacientui gali būti labai pakenkta dėl gydymo stokos, placebas pakeičiamas veiksmingas vaistas palyginimai. Šis valdymo tipas vadinamas aktyvus (teigiamas). Aktyvus valdymas taip pat naudojamas reklamos tikslais, kad tai parodytų naujas vaistas lenkia esamas.

Dėl išsamumo paminėsiu dar du retus valdymo būdus:

istorinė kontrolė, arba archyvinės statistikos kontrolė. Naudojamas kai veiksmingi metodai nėra jokių vaistų nuo ligos ir tiesiog nėra su kuo lyginti. Tokiu atveju gydymo rezultatai lyginami su įprastu tokių pacientų išgyvenamumu.
Pavyzdžiai: kai kurios vėžio gydymo rūšys, organų persodinimo operacijos ankstyvosiose transplantologijos raidos stadijose.
pradinė valstybės kontrolė. Pacientai apžiūrimi, gydymo rezultatai lyginami su pradine būkle prieš eksperimentinį gydymą.

daugiacentris vadinamas tyrimas, kuris iškart atliekamas keliuose „centruose“ – klinikose. Kai kurios ligos yra gana retos (pavyzdžiui, tam tikros vėžio rūšys), o tam tikru momentu viename centre sunku rasti reikiamą skaičių savanorių, atitinkančių įtraukimo į tyrimą kriterijus. Paprastai tokie tyrimai yra brangūs ir atliekami keliose šalyse, kurios yra tarptautinės. Pavyzdžiui, jose dalyvavo ir daugelis Minsko ligoninių.

kontrolės laikotarpis

Kiekvienas tyrimas turėtų turėti kontrolinis (įvadinis) laikotarpis kurio metu pacientas negauna tiriamojo vaisto ar panašaus veikimo vaisto, išskyrus gyvybę gelbstinčius (pavyzdžiui, nitroglicerino nuo krūtinės anginos). Tarptautiniuose bandymuose šis laikotarpis paprastai skiriamas placebas.

Tyrimas be kontrolinio laikotarpio ir atsitiktinės atrankos(atsitiktinis paskirstymas grupėms) negali būti laikomas kontroliuojamu, todėl jo rezultatai kelia abejonių.

Kiekviename tyrime turi būti aiškiai nurodyta įtraukimo ir pašalinimo kriterijai pacientų iš tyrimo. Kuo geriau jie bus apgalvoti, tuo patikimesni bus rezultatai. Pavyzdžiui, tiriant β-blokatorių, kaip antiišeminių vaistų, veiksmingumą, iš tyrimo turėtume neįtraukti pacientus, vartojančius kitus panašaus poveikio vaistus: nitratus ir (ar) trimetazidiną.

Kontroliuojamų atsitiktinių imčių tyrimų trūkumai

1) Pasirinktos grupės nereprezentatyvumas, t.y. tam tikros imties nesugebėjimas teisingai atspindėti visos populiacijos savybių. Kitaip tariant, šios pacientų grupės neįmanoma padaryti teisingų išvadų apie visus šia patologija sergančius pacientus.

Kaip jau minėjau aukščiau, yra griežti pacientų įtraukimo ir pašalinimo į tyrimą kriterijai. Tai reikalinga norint gauti homogeniškumas pacientų grupės, kurias galima palyginti. Dažniausiai tai nėra patys sunkiausi ligoniai, nes. sunkiai sergantiems pacientams negali būti laikomasi griežtų kontroliuojamų tyrimų reikalavimų: kontrolinio laikotarpio, placebo, fizinio krūvio testų ir kt.

Pavyzdžiui, studijoje RITA(1993) palygino rezultatus perkutaninė transluminalinė vainikinių arterijų angioplastika(susiaurėjusios arterijos išplėtimas pripučiant mini balioną jos spindyje) su vainikinių arterijų šuntavimas(sukuriant aplinkkelį kraujui tekėti pro susiaurėjusią arterijos dalį). Kadangi tyrimas apėmė tik 3% pacientų tarp tų, kuriems buvo atlikta koronarinė angiografija, jos rezultatai negali būti taikomi likusiems 97% pacientų. Imtis nėra reprezentatyvi.

2) Interesų konfliktas.

Kada gamintojas investuoja daug pinigųį klinikinius savo vaisto tyrimus (tai yra iš tikrųjų apmoka tyrėjų darbą), sunku patikėti, kad autorius nedės visų pastangų, kad gautų teigiamą rezultatą.

Dėl šių priežasčių pavienių tyrimų rezultatai negali būti laikomi absoliučiai patikimais.

Klinikiniai vaistinio preparato tyrimai yra būtinas žingsnis kuriant bet kokį naują vaistą arba plečiant medikams jau žinomo vaisto vartojimo indikacijas. Ankstyvosiose vystymosi stadijose vaistai atliekami cheminiai, fiziniai, biologiniai, mikrobiologiniai, farmakologiniai, toksikologiniai ir kiti tyrimai su audiniais (in vitro) arba su laboratoriniais gyvūnais. Tai vadinamieji ikiklinikiniai tyrimai, kurio tikslas – moksliniais metodais gauti vaistų veiksmingumo ir saugumo įvertinimus ir įrodymus. Tačiau šie tyrimai negali suteikti patikimos informacijos apie tai, kaip tiriami vaistai veiks žmones, nes laboratorinių gyvūnų organizmas skiriasi nuo žmogaus organizmo tiek farmakokinetinėmis savybėmis, tiek organų bei sistemų atsaku į vaistus. Todėl būtina atlikti klinikinius vaistų tyrimus su žmonėmis.

Taigi kas yra vaistinio preparato klinikinis tyrimas (testas).? Tai sistemingas tyrimas. vaistinis preparatas naudojant jį žmogui (pacientui ar sveikam savanoriui), siekiant įvertinti jo saugumą ir (arba) veiksmingumą, taip pat nustatyti ir (arba) patvirtinti jo klinikines, farmakologines, farmakodinamines savybes, įvertinti absorbciją, pasiskirstymą, metabolizmą, išsiskyrimą ir /arba sąveika su kitais vaistais. Sprendimą pradėti klinikinį tyrimą priima Rėmėjas / klientas kuris yra atsakingas už tyrimo organizavimą, priežiūrą ir (arba) finansavimą. Atsakomybė už praktinį studijų vykdymą tenka Tyrėjas(asmuo ar asmenų grupė). Paprastai remia farmacijos įmonės- vaistų kūrėjai, tačiau tyrėjas gali veikti ir kaip rėmėjas, jeigu tyrimas buvo pradėtas jo iniciatyva ir jis prisiima visą atsakomybę už jo atlikimą.

Klinikiniai tyrimai turi būti atliekami laikantis pagrindinių Helsinkio deklaracijos, GCP taisyklių, etikos principų. gera klinikinė praktika, Tinkamas Klinikinė praktika) ir galiojančius reguliavimo reikalavimus. Prieš pradedant klinikinį tyrimą, reikėtų įvertinti santykį tarp numatomos rizikos ir laukiamos naudos tiriamajam ir visuomenei. Priešakyje yra subjekto teisių, saugos ir sveikatos prioriteto principas prieš mokslo ir visuomenės interesus. Dalykas gali būti įtrauktas į tyrimą tik remiantis savanoriškas informuotas sutikimas(IS), gautas išsamiai susipažinus su studijų medžiaga.

Klinikinis tyrimas turi būti moksliškai pagrįstas, išsamus ir aiškiai aprašytas tyrimo protokolas. Rizikos ir naudos santykio įvertinimas, taip pat tyrimo protokolo ir kitų su klinikinių tyrimų vykdymu susijusių dokumentų peržiūra ir patvirtinimas yra atsakingas Organizacijos ekspertų taryba / Nepriklausomas etikos komitetas(ESO / NEK). Kai patvirtins IRB/IEC, klinikinis tyrimas gali būti tęsiamas.

Klinikinių tyrimų tipai

Bandomasis tyrimas yra skirta gauti preliminarius duomenis, kurie yra svarbūs planuojant tolesnius tyrimo etapus (nustatant galimybę atlikti tyrimą didesniame tiriamųjų skaičiuje, imties dydį būsimame tyrime, reikalingą tyrimo galią ir kt.).

atsitiktinių imčių klinikinis tyrimas kurioje pacientai atsitiktinai priskiriami gydymo grupėms (atsitiktinės atrankos procedūra) ir turi tokią pačią galimybę gauti tiriamąjį arba kontrolinį vaistą (lyginamąjį preparatą arba placebą). Neatsitiktinių imčių tyrime nėra atsitiktinės atrankos procedūros.

kontroliuojamas(kartais sinonimas „lyginamoji“) klinikinis tyrimas, kurio metu tiriamasis vaistas, kurio veiksmingumas ir saugumas dar nėra visiškai nustatytas, lyginamas su vaistu, kurio veiksmingumas ir saugumas yra gerai žinomas (lyginamuoju vaistu). Tai gali būti placebas, standartinis gydymas arba visai negydymas. IN nekontroliuojamas(nelyginamasis) tyrimas, kontrolinė / lyginamoji grupė (tiriamųjų, vartojančių lyginamąjį vaistą, grupė) nenaudojama. Plačiąja prasme kontroliuojamas tyrimas reiškia bet kokį tyrimą, kurio metu galimi šališkumo šaltiniai yra kontroliuojami (jei įmanoma, sumažinami arba pašalinami) (t. y. atliekami griežtai laikantis protokolo, stebimi ir pan.).

Kai diriguoja paralelinės studijos skirtingų grupių tiriamieji gauna arba vien tiriamąjį vaistą, arba vien lyginamąjį preparatą/placebą. IN kryžminės studijos kiekvienas pacientas gauna abu lyginamuosius vaistus, dažniausiai atsitiktine tvarka.

Tyrimai gali būti atviras kai visi tyrimo dalyviai žino, kokį vaistą pacientas vartoja, ir aklas (užmaskuotas), kai viena (vienkartinis tyrimas) arba kelios tyrime dalyvaujančios šalys (dvigubai aklas, trigubai aklas ar visiškai aklas tyrimas) yra nežinioje apie pacientų paskirstymą gydymo grupėms.

perspektyvinis tyrimas atliekama suskirstant dalyvius į grupes, kurios gautų arba negautų tiriamojo vaisto prieš pasireiškus rezultatams. Priešingai nei jis, in retrospektyvus(istorinis) tyrimas nagrinėja ankstesnių klinikinių tyrimų rezultatus, t.y. rezultatai atsiranda prieš pradedant tyrimą.

IN lygiagretus tyrimas lyginamos dvi ar daugiau tiriamųjų grupių, iš kurių viena ar daugiau gauna tiriamąjį vaistą, o viena grupė yra kontrolinė. Kai kurie paraleliniai tyrimai lygina skirtingus gydymo būdus, neįtraukiant kontrolinės grupės. (Šis dizainas vadinamas nepriklausomos grupės dizainu.)

kohortos tyrimas yra stebėjimo tyrimas, kurio metu tam tikrą laiką stebima pasirinkta žmonių grupė (kohorta). Lyginami skirtingų šios kohortos pogrupių tiriamųjų, kurie buvo arba nebuvo gydomi (arba buvo gydomi įvairiu laipsniu) tiriamuoju vaistu, rezultatai. IN perspektyvus kohortinis tyrimas kohortos sudaro dabartį ir stebi jas ateityje. IN retrospektyvus(arba istorinis) kohortos tyrimas iš archyvinių įrašų atrenkama kohorta ir atsekami jų rezultatai nuo to momento iki dabar.

IN atvejo kontrolės tyrimas(sinonimas: atvejo analizė) palyginkite žmones, sergančius tam tikra liga ar baigtimi („atvejis“) su žmonėmis iš tos pačios populiacijos, kurie neserga šia liga arba kurie nepatyrė tokios baigties („kontrolė“), kad nustatytų ryšį tarp baigties ir ankstesnio tam tikrų rizikos veiksnių poveikis.veiksniai. Studijoje atvejų serija stebėti kelis asmenis, dažniausiai gaunančius tą patį gydymą, nenaudojant kontrolinės grupės. IN atvejo aprašymas(sinonimai: atvejis iš praktikos, ligos istorija, vieno atvejo aprašymas) yra vieno asmens gydymo ir rezultatų tyrimas.

Šiuo metu pirmenybė teikiama klinikinio vaistų tyrimo planui, kuris suteikia patikimiausius duomenis, pavyzdžiui, atliekant perspektyvinius kontroliuojamus lyginamuosius atsitiktinių imčių ir, pageidautina, dvigubai aklus tyrimus.

Pastaruoju metu klinikinių vaistų tyrimų vaidmuo išaugo dėl įrodymais pagrįstos medicinos principų įdiegimo į praktinę sveikatos priežiūrą. Pagrindinis iš jų priima konkrečius klinikinius sprendimus dėl pacientų priežiūros, remiantis griežtai įrodytais moksliniais įrodymais, kuriuos galima gauti iš gerai suplanuotų, kontroliuojamų klinikinių tyrimų.